Uner Tan Sendromu

Huzursuz Bacak Sendromu ve Üner Tan Sendromu

HBS olgularının, Üner Tan Sendromlu hastalarla şaşır­tıcı akrabalığı var mı?

Sendrom ilk kez, Çukurova Üniversitesi'nden Prof. Dr. Üner Tan ve çalışma arkadaşları tarafından 2005 yılında tanımlanmıştır. Sendromdan, gazetelerimizde "dört ayaklı yürüyen insanlar" olarak bahsedilmiştir. Hastalığın, yakın akraba evliliği, yani kan bağı olan aileler içinde tekrarla­nan evlilikler sonucu oluştuğu anlaşılıyor. Çoğunluğu Gü­neydoğu Anadolu olmak üzere Türkiye'de ayrı bölgelerde dört ailede bu örnek olgular bulunmuştur.

Bu fırsatla, yakın akraba evliliklerinden sakınmanın önemine değinmek veya vurgulamak yerinde olacaktır. Bu örnek olguların, tüm dünyada ve Türkiye'de çok nadir gö­rülen hastalar olduğunu bilmek insanı sevindirmektedir.

Çocuklar normal doğuyor, ancak emekleme dönemin­den sonra baş ve gövdelerini dik tutup iki ayak üzerinde yürüyemiyorlar. Duruş ve yürüyüş şekli sanki maymunun-kine benziyor. Baş ve gövdeleri öne eğik, bacakları kalkık (popoları havada), el ile ayakları ve tabanlarına birlikte basarak yürüyorlar. Dört ayaklı (quadruped) veya Dr. Üner Tan'ın deyimiyle, bu "dört bilek yürüyüşü"ne ek olarak, hastalar kendilerinden ve çevrelerinden bilinçli ha­berdar olamayıp, hiçbir şeyi doğru algılayamıyorlar, zekâ­ları geri ve bakışları şaşı. Konuşmaları zor anlaşılır ve keli­me dağarcığı çok fakir olan hastaların çevresinde yaşayan aileler, çocuklarına kötü örnek olduklarını söyleyip, onla­rın ailelerince evlerinde bağlı tutulmalarını istediklerini ga­zetelerden öğreniyoruz.

Hastaların ebeveynleri ise çocuklarının dışlanmasından şikâyetçi.

Üner Tan Sendromlu hastalardaki genetik çalışmalar, sorumlu genin HBS'li hastalardaki gibi 9p-24 yerleşimli olması dikkatimi çekti. 9p-24 yerleşimli genin HBS olgula­rından DA reseptör geni olduğunu biliyoruz. Bu gen ne tip değişim (mutasyon) gösterip, Üner Tan Sendromu'na se­bep oluyor? Üner Tan Sendromlu hastalardaki genetik araştırmanın 2008'de Ankara Bilkent Universitesi'nde Prof. Dr. Tayfun Özçelik ve çalışma arkadaşları tarafından "moleküler biyoloji ve genetik" bölümünde yapıldığını memnuniyetle belirtmek isterim.

HBS'li ailelerde de aynı geni sorumlu tutan çalışmanın tarihi ise 2004'tür. Amerikalı bir çalışma grubunca yapıl­mıştır. Dr. Üner Tan, olgularını değerlendirmek için geliş­tirdiği hipotezde milyonlarca yıl önce dört ayaklı yürüyen insanın iki ayaküstünde yürümeye geçişinin nöral gelişimi­ni aşağıda anlatıldığı gibi önceden kestirebilmiş, buna in­san motor sistemi gelişiminin (evolusyon) "psikomotor te­orisi" adını vermiştir. Özetle;

1. Başı ve gövdesi dik, iki ayağı üstünde durabilen in­sanın gelişimi, eldeki bilgilere göre Asya'da yaklaşık 1.3 milyon, Avrupa'da ise 400 bin yıl önce görülmüştür.
Konuşma gelişimi daha sonra, yaklaşık 40 bin yıl önce olmuştur.
2. Gelişimde, önce insanın baş ve gövdesini dik tutup iki ayak üzerinde yürüten, yerçekimine karşı koyan motor sistem (ekstansor motor sistem üstünlüğü) gelişmiş.
Ekstansor motor sistem, dik durmak için gerekli, an­cak gerektiğinde insan beden kaslarını büken (flexor) mo­tor sisteme hâkim (üstün) durumda gelişmiştir.
3. Ekstansor motor sistemin düşünen bir aklı olacak ki yerçekimine karşı gelsin, serbest kalan ellerini hüner iste­yen işlere ayırsın ve nereye yürüdüğünü bilsin.
3. Konuşma yeteneği daha sonra yan ürün olarak geliş­miş.
4. Dört ayaklılıktan iki ayaklılığa geçiş tek bir genin değişimiyle (mutasyonuyla) oluşmuştur.
Normalde başı ve gövdesi dik, iki ayaküstünde yürü­yen insan, nasıl oluyor da Üner Tan Sendromu gösterince dört bilek üstünde maymun gibi yürüyüp, algılamaları çok bozuk, zekâ gerisi ve şaşı olur?
Bunu anlamak için anne-babanın özelliklerini taşıyan tohumların meydana getirdiği ceninde, anne karnında si­nir sisteminin ilk doğum gününde kendisindeki 9p-24 yer­leşimli DA reseptör geninin (ana maddenin bir parçası di­yebiliriz) "normal olarak" geliştirmesi gereken beyin sinir yapılarının neler olduğunu bilmek faydalı olacaktır:
1. İnsanı başı ve gövdesi dik, iki ayak üstünde yürüt­mek için DA reseptör geni, faydalı bir değişimle (mutas­yon);

A) İnsanda yerçekimine karşı koyacak kasları-eksten-sor motor sistemi uyaracak ve büken flexor kasları gerek­tiği kadar gevşetecek sinir ağı geliştirmeli (buna "eksansor motor sistemin, flexor motor sisteme üstünlüğü gelişimi" de denir) ve
B) Algılama (beden postürü, gördüğünü vb. tanıma) ve hafıza fonksiyonlarından sorumlu beyin sinirsel yapılarını da geliştirmesi gerekir. Böylece kişi nereye gittiğini, ne yap­tığını bilebilir.
DA reseptör geni (9p-24) sinir sisteminin ana karnın­daki ilk doğum gününden itibaren ve doğumdan sonra bu görevlerin normal gelişiminde görev başındadır.

Bu üçlü gelişime "birlikte gelişim" co-evolution denir. DA reseptör geninin sağlıklı gelişimi A ve B nöral yapıları­nın sağlıklı gelişimini sağlar.

2. HBS'de DA reseptör genindeki değişim bozuk olup, DRSBD şeklindedir. Bu duyarlığın açığa çıkması (kendini belli etmesi) EEG alfa aktivitesine bağlanmıştır.

HBS'de gen açılımı veya duyarlık vijilansdaki değişme­lerde (uyanık halden hafif uykuya geçişteki) alfa aktivite-sindeki zorlayıcı sapma dönemlerinde oluşur. Bu nedenle genellikle akşam ve uyku saatlerinde çıkar ve DRSBD te-tiklenir. Bu DDS de DA reseptörlerinde yetersiz DA salını-mına yol açar. Bu yetersiz DA salmımı algılama nöral ya-pılarında-postür duyusu algılama bozukluklarında, bun­larda extensor motor sistemin üstünlüğünü sağlayan nöral yapıları etkileyip, geçici fakat tekrarlayan şekilde üstünlü­ğünü flexor motor sisteme kaptırır. Bunu, PLMS, PLMW ve ayakların bileklerinden yere doğru zorlu fleksiyonuyla belli eder.

Motor huzursuzluk; konuşmada kelime akıcılığında bozulma, kortikal ve beyinsapı omuriliğin istemli, istemsiz hareketleri ve postural hareketlerinin geçici, tekrarlayan bozulmaları DRSBD'ye bağlı olarak DA yetersizliğine tep­kilerdir.

3. Üner Tan Sendromu'nda 9p-24 yerleşimli DA resep­tör geni doğuştan, sinir sisteminin doğum gününde ileri derecede bozuk (anlamsız) bir değişim (mutasyon) göste­rir. Bu nedenle onunla birlikte gelişmesi beklenen beyin dokuları A ve B yapıları gelişemez, dumura uğrar. Bunu

Üner Tan Sendromlu hastaların FMRI'larında hipoplastik (gelişmemiş) beyin alanları olarak da görüyoruz. Hastalar hiçbir şeyi algılayamazlar ve ileri dereceye varan zekâ geri­likleri gösterirler.
Ekstansör motor sistemin flexor motor sisteme üstün­lüğü tamamen kaybolmuştur. Baş ve gövdeleri öne eğik, popoları havada ve dört ayaklı (quadruped) yürürler.

Beynin A ve B sinirsel yapılarının normal gelişimi "DA reseptör genin çok bozuk değişimiyle birlikte gelişim" ku­suruna uğramışlardır.

Çünkü bu sinirsel yapıların gelişimi DA Reseptör Ge-ni'ne bağlı olup, o gelişemediği için diğer sinirsel dokular da oluşamaz. Üner Tan Sendromu'nun gerizekâlı, dört bi­lek yürüyüşlü, konuşma özürlü hastaların sorumlu geni 9p-24 yerleşimli olup, HBS'den sorumlu genle aynı, fakat HBS'deki EEG alfa aktivitesine bağlantı Üner Tan Sendro­mu'nda yoktur. Hastaların EEG alfa aktivitesi sinir ağı bağımsız çalışır ve uykuları normaldir.

DRSBD gelişecek nöral dokular Üner Tan Sendro­mu'nda doğuştan gelişmemiştir.
Üner Tan Sendromu'nda 9p-24 DA reseptör geninin bozuk mutasyonu onu, "çok düşük yoğunluklu lipoprote­in reseptörü" Very Loıv Density Lipoprotein Reseptör (VLDLR) geni haline getirmiştir. Bu bozuk mutasyon onun DDS/ DA nöronlarının, beyin algılama alanlarında, beyincikte ve beyinsapı omurilikte postural motor hareket kontrol merkezlerinde etkilerinin ileri derecede bozulması­na yol açarak dört ayaklı yürümeye, algılama bozuklukla­rına ve zekâ geriliğine yol açar.

HBS ve Üner Tan Sendromu arasındaki ilişkiye sadece DA reseptör geni, algılama, zekâ bozuklukları ve extensor motor system üstünlüğü yönünden değil, diğer belirtiler yönünden bakacak olursak; Üner Tan Sendromlu hastalarda serebellumda (beyincik) değişen derecelerde kalıcı bozulmalar mevcutur. Serebellum algılama ve zamanlama ve hareket kontrolündeki fonksiyonlarını bozmuştur. Ko­nuşma bozukluğu serebeilar etkilenmeyi yansıtır. HBS'de serebeilar fonksiyonlar geçici, tekrarlayıcı, ancak olup dü­zelen fonksiyon bozuklukları şeklindedir.

Konuşma: HBS'de gündüz semptomsuz dönemde, keli­me akıcılığı testinde normal kişilere göre anlamlı azalma, Üner Tan Sendromlu hastalarda primitif, serebeilar katkılı konuşma şeklinden, hiç konuşamamaya varan bozulmalar görülmüştür. Üner Tan Sendromlu hastaların konuştukla­rını kimse anlayamıyor, fakat kendi aralarında ve anne-babalarıyla anlaşabiliyorlar. Bu hal, doğuştan kötü geliş­miş algılama fonksiyonu ve hafıza nöral yapılarının motor konuşma fonksiyonu üzerindeki bozucu etkisini göster­mektedir.

Bir fikri algılayıp, eskiden öğrenmiş olması gereken ke­limeleri hatırlayıp, ifade edemiyor. HBS'de bu etki, ancak algılama testiyle kelime akıcılığında yavaşlama şeklindedir.
Mizaç (mood): HBS'li hastalarda huzursuzluk, endişe, sıkıntı, hatta depresif mizaç değişen derecelerde görülebi­lir. Dopaminerjik ilaçlar mizaçtaki bozulmalara da iyi ge­lir. Üner Tan Sendromlu 13 hastanın sadece l'inde, belir­gin depresif mizaç görülmüştür. Brezilya'da görülen Üner Tan Sendromlu dört kardeşte, yüzde sert bir ifade (asık su­rat görünümü) saptanmıştır.

Üner Tan Sendromlu hastalar yukarıdaki haller dışın­da, genellikle ziyaretçilerle ilgili, iyi ilişkilere istekli, söyle­nilen basit emirleri anladıkları ölçüde yapmaya hevesli in­sanlardır. Ciddi bir ruhsal bozukluk bulunmamıştır.

HBS'li hastalar, Üner Tan Sendromlu olgularla bu şa­şırtıcı akrabalık için üzülmesinler. Çünkü Üner Tan Sen-dromu olguları son derece nadirdir. Bunların Türkiye'deki sayısı yaklaşık 13( 14-46 yaş), Brezilya'da 4 (32-35 yaş) kişidir.

Üner Tan Sendromu olguları, yakın kan bağı evlilikle­rinin sakıncalarını ortaya koymuş, nadir görülseler de HBS'nin insanı dik tutan, iki ayaküstüne basarak yürüten sinir sisteminin gelip geçici bir bozukluğu olduğunu bize hatırlatmıştır.

Ayrıca tüm Üner Tan Sendromu olgularında motor konrol bozukluğu örneği olarak şaşılık mevcuttur. Gördü­ğünü algılayamıyor ve göz motor kontrol hareketine de gerek kalmamış.


Hastalarda motor kusur-felç yoktur. Kemik-tendon ref­leksleri bacaklarda kollara göre daha canlı bulunur. Mo­tor sistem (piramidal yol-iradi hareket sinir yolu) inhibitör etkisini kaybedince refleksler şiddetlenmiş, ancak motor güç bozulmamıştır; yani felç yoktur. Başı ve gövdesi öne aşağı eğilmiştir. Beyin kabuğu ve beyinsapı-omurilik mo­tor kontrol ilişkileri bozulmuştur. Beyinsapı-omurilik mo­tor kontrol sinir ağı mutasyon nedeniyle gelişememiştir. Bacakların popoyu yüksek tutan extensor kas kasılması (extended legs) omurilik üstü normal inhibitor uyaranla­rın tamamen kalktığını ve beyinsapındaki vestibuler nuk-leusun kontrolsuz kalıp, bacak ekstansör kaslarını devam­lı uyardığı görülmektedir.

Üner Tan Sendromu

HBS gibi değişen dereceler de olsa, oldukça sık görülen bir grup hastayla, son derece nadir olan Üner Tan Sen-dromlu olguların birarada aktarılmasının amacının ne ol­duğu sorulabilir? Her iki grup hastada insanı ayakta tutan Erect postur'un hastalıkları söz konusudur. 9p-24 yerle­şimli DA reseptör geninin her iki durumda da sorumlu ol­duğunu biliyoruz. DA reseptör geni, anne karnında;

1. Faydalı bir değişim (mutasyon) yaparsa, hem kendi gelişir hem de gen şifresinde yazılı görev yerlerine gelişerek ulaşır. DA reseptörlerine düşen doku geliştirme ve DA ileti görevlerini aşağıdaki alanlarda yerine getirir;
a) algılama ve hafızayla ilgili alanlar (beyincik dahil),
b) ekstansör motor sistemin, fleksor motor sisteme üs­tünlüğünü sağlayan nöral yapılar ve
c) erekt postürün genel beden sağlığıyla (homeostatis) uyumlu gelişimi için hipotalamusta otonomik, hormonal, visseral (beden organları) üzerinde etkili dopaminerjik bağlantılar gerekir.

Yukarıda anlatılanlar normalde, baş ve gövdenin dik ve iki ayak üstünde yürüme, elleri akıllı kullanma, gideceği yeri bilerek gitmek için gereklidir. Yürürken gövdenin iki yanlı simetrik dengesi (gövde ve ayak harekeleri uyu­mu) için gereklidir.
2. 9p-24 DA reseptör geni bozuk mutasyonu bilinen kadarıyla üç örnek göstermektedir:
DRSBD şeklinde olan;
a) HBS'de olduğu gibi bu duyarlık EEG alfa aktivitesi işleyişine kilitlenmiştir.
DA reseptör geninin bu örnek mutasyonu, uykuda EEG alfanın zorlayıcı sapmalarıyla tetiklenir ve faydalı mutasyonun algılama, hafıza fonksiyonlarını bozar ve eks­tansör motor şişemin, fleksör motor sisteme üstünlüğünü ve bazı hipotalamik fonksiyonları geçici fakat tekrarlayıcı bozar.
b) DRSBD yalnız nöroleptiklere duyarlık şeklindedir. NBA gelişir. Alfa aktivitesine bağlantı yoktur. HBS olgu­larının nöroleptiklere aşırı duyarlı olduğu da unutulma­malıdır.
c) DA reseptör geninin ileri derecede bozuk veya an­lamsız mutasyonu DA reseptörleri gelişiminde kusura yol açtığı gibi DA reseptörlerinin ulaşıp geliştirmesi gere­ken algılama ve hafıza alanları ve cerebellum gelişemez. Ekstansör motor sistemin flexor motor sisteme üstünlü­ğü kaybolur. Brezilya'daki Üner Tan Sendromlu hastalar­da olduğu gibi hipotalamik etkilerle hormonal kusurlara bağlı bulgular gelişir. İşe karışan DA reseptörleri DDS'ye aittir. Nigrostriatal sistem işe karışmamaktadır. HBS ol­gularında görülen uykusuzluk ve demir eksikliğinden et­kilenme Üner Tan Sendromu olgularında görülmemiştir. DRSBD olmadıkça demir eksikliği önemli gözükmemek­tedir.